第一百八十章 SMA药价公布，全国罕见病患者联盟（1 / 2）

一个300多人的血友病病友群。

群主发了一个龙图App上的投票链接。

“大家赶紧去投票啊，孩子们的病能不能治好，就看咱们努不努力了。”

“收到”

“收到+1”

“收到+2”

“收到+3”

晓梅妈妈也是一位血友病患儿家属，她听说过龙图App，据说是最近很火的一款软件，不过这个投票又是怎么回事呢？咋还跟孩子的病扯上关系了呢。

她不由有些好奇：“群主大哥，请问一下这个投票怎么回事？怎么就关系孩子们的病了？”

群主：“……你新来的吧？”

“是啊, 我今天才进群。”

“难怪，是这样的，你应该听说过叁清药业的基因药吧，龙图App也是这家药企开发的软件。”

晓梅妈妈怯生生地回答：“听说过的，据说这个公司可厉害了呢，研发了好多神药，我还特意注册了这个软件呢，蛮好用的。”

“你知道就好，最近他们在上面搞了个投票活动, 每位罕见病患者可以为自己的病投票，这样选出来人数最多的病，他们会优先开发对症的基因药物。这下你该知道这个投票有多重要了吧。”

晓梅妈妈顿时一惊：“啊，还有这回事，那我得赶紧去投票。”

她点进群主发的链接，果然是龙图官方发布的投票活动，不全症，肺动脉高压症，结节性硬化症，法布雷症等等。

找了好一会，才找到血友病这一选项, 赶紧选定，然后进行投票。

投完票后, 各个选项的投票数量也显示出来了, 血友病的患者数量不算少，全国也有数万人，这个投票目前也有一万多票，不说遥遥领先，也算前十之列。

晓梅妈妈舒了口气，感觉到一丝庆幸，然后仔细看了看各个选项的票数。

票数最多的是I型糖尿病，然后是一些常见的罕见病，什么渐冻症，地中海贫血症，这些病症的人数都比较多，选项后面的选票已经有好几万了。

越往后的选项人数越少，像法布雷病，这是一种罕见的x染色体伴性遗传的溶酶体贮积病，全国患者只有300名左右。虽然患者们都很团结，票数已经接近300了，但由于总数太少，排名还是非常靠后。

排名最后的几个病症, 票数只有可怜的十几个，这简直就是罕见病中的罕见病。

选项最后一栏则是‘其他’，患者选中后可以填写上面没有列出来的其他罕见病症。

晓梅妈妈把自己的投票截了个图，喜滋滋地发到群里。

“群主大哥，我投完票啦，咱们的选票还是挺靠前的。”

群主看了很是高兴：“不错不错，已经到第六名了，继续保持，你们有认识其他病友群吗？只要是血友病的患者都可以去拉拉票。争取进入前五，这样叁清研发基因药就能够早点考虑我们了。”

“按照叁清这叁个月研发一款基因药的速度，我们等个一年半载的，八成就有基因药可用了。”

晓梅妈妈觉得群主说得很对，连忙答应下来：“大哥，我马上发到朋友圈，让认识的人都帮我去投票。”

群主沉默了一会，才缓缓说道：“晓梅妈妈，你没注意看投票申明吗？只有患者和家属才能投票呢，别人就算打开这个页面也投不了票。”

“啊，还有这种事？那它怎么知道我是不是患者啊？”

“你注册的时候不是要实名认证吗？然后还要填写电子病历的，只有符合罕见病这个条件，才能够投票呢。”

“这样啊，那看来没办法在朋友圈拉票了。我还有几个其他的病友群，我把链接发过去，让他们都去投票好了。”

晓梅妈妈顿时一阵无语，只好乖乖分享链接，在其他病友群继续拉票。

同样的一幕也发生在其他罕见病的病友群，每个患者家属都在卖力地拉票，都想要争取最多的票数，提高叁清研发基因药时对自己病症的优先级。

不过他们并不知道，叁清研发基因药也不全是看人数的。

患者人数众多只是叁清选择进行研发的叁大因素之一。

其他两项因素一个是赞助费，另一个决定性的因素则是绝症指数。

赞助费很好理解，某些富人或者其家属也会得罕见病，他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发，竭尽全力以求自救。

而绝症指数则有两点，一个是看这个病是否致命，二来看是否有药可用。

目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗，121个罕见病适应症的国内获批上市的68个药品，有48个已经被纳入医保，那么这些已经有药可用的病症，研发基因药的优先级显然就没有那么高。

就像nkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上叁四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。

这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。

总之，叁清的罕见病攻克清单上，这叁个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。

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现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。

然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（ALS）患者。

患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。

在职场上是叱吒风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为“孤独失望的绝症病人。

在渐冻症面前，他的防线全部崩塌。

渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，大家熟悉的霍金教授，就在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。

从发现第一例渐冻症患者有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。